A Alnylam Pharmaceuticals é líder no estudo da terapêutica de RNAi. O RNAi é uma via biológica natural nas células para silenciar sequências específicas e regular a expressão gênica. A Alnylam tem cinco drogas no mercado: Onpattro e Amvuttra para amiloidose hATTR, Givlaari para porfiria hepática aguda, Oxlumo para hiperoxalúria primária tipo 1 e Leqvio para hipercolesterolemia. Também tem vários programas clínicos em várias áreas terapêuticas: medicina genética; doenças cardio-metabólicas; doenças hepáticas e doenças oculares. As taxas iniciais de parcerias de pesquisa aumentaram os níveis de caixa da Alnylam, e a empresa espera obter mais marcos e royalties de medicamentos comercializados em parcerias de colaboração.