O foco da BioMarin é em terapias raras. A Genzyme comercializa a Aldurazyme com a BioMarin, e a BioMarin vende Naglazyme, Vimizim e Brineura de forma independente. A BioMarin também vende Kuvan e Palynziq para tratar a rara doença metabólica PKU. Voxzogo (vosoritide) foi aprovado na acondroplasia em 2021. O roctaviano da BioMarin foi aprovado na Europa em 2022 e nos EUA em 2023.