A Benitec Biopharma Inc é uma empresa de biotecnologia que desenvolve uma plataforma terapêutica própria que combina interferência de RNA com terapia genética para silenciar de forma sustentada e duradoura genes causadores de doenças em uma única administração. Sua tecnologia tem o potencial de curar uma ampla gama de doenças que são tratadas por regimes de tratamento contínuo ou que não têm tratamento efetivo ou apenas opções de cuidados paliativos. A empresa está desenvolvendo produtos candidatos em áreas de doenças humanas crônicas e fatais, incluindo doenças órfãs: distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) e doenças infecciosas: vírus da hepatite B (HBV). O BB-301 está sendo desenvolvido pelo grupo para retardar ou deter a progressão da doença.
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