A Neurogene Inc é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico comprometida em superar as limitações de doenças neurológicas em condições tratáveis, aproveitando sua tecnologia proprietária de regulação de transgenes, EXACTTM. Está criando um portfólio diferenciado de genéticos para doenças neurológicas raras com altas necessidades. Os medicamentos candidatos na linha de produtos da empresa incluem o NGN-401, desenvolvido para o tratamento da síndrome de Rett usando sua plataforma EXACT, e o NGN-101, um candidato não exato à terapia gênica convencional para o tratamento da doença CLN5 Batten, projetado para transmitir o gene CLN5 e embalado em um capsídeo AAV9.