A Ultragenyx Pharmaceutical Inc é uma biofarmacêutica dos EUA. Ela identifica, adquire, desenvolve e comercializa novos produtos para o tratamento de doenças raras e ultra-raras, com foco em doenças genéticas graves e debilitantes. O portfólio de remédios da empresa inclui Crysvita, Dojolvi e Mepsevii. Crysvita é indicado para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao X (XLH) em adultos e pediátricos com 1 ano ou mais. Mepsevii é indicado em crianças e adultos para o tratamento da Mucopolissacaridose VII.