A Eloxx Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica clínica dedicada à descoberta e desenvolvimento de novos medicamentos moduladores de RNA. O foco principal da empresa é tratar doenças genéticas raras e ultrarraras causadas por mutações sem sentido, que são códons prematuros no código genético que impedem a produção de proteínas funcionais completas. Acredita-se que cerca de 10% a 15% dos pacientes com doenças genéticas individuais tenham uma mutação sem sentido como causa. A plataforma de tecnologia proprietária da Eloxx é centrada em ERSGs. Essas pequenas moléculas candidatas promovem a “leitura translacional” de mutações sem sentido, permitindo que a maquinaria celular ignore o códon de parada prematura e produza uma proteína funcional. Essa abordagem pode tratar uma ampla gama de doenças genéticas em que uma única mutação leva a uma proteína truncada. O principal produto experimental da empresa é o ELX-02, que foi avaliado em ensaios clínicos para o tratamento de pacientes com fibrose cística (FC) com mutações sem sentido. Além disso, a Eloxx explorou a aplicação de sua tecnologia em outras indicações, como a síndrome de Alport, uma doença renal genética rara. Com sede em Watertown, Massachusetts, a Eloxx Pharmaceuticals visa atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com opções limitadas. A empresa continua a usar sua expertise em RNA ribossômico e síntese protéica para avançar em seus programas clínicos e explorar novas aplicações terapêuticas em sua biblioteca ERSG.
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