A Ionis Pharmaceuticals é líder em tecnologia antisense para descobrir e desenvolver novos medicamentos. Seu amplo portfólio clínico e pré-clínico visa uma ampla variedade de doenças, com ênfase em doenças cardiovasculares, metabólicas, neurológicas e raras. A Ionis e a parceira Biogen lançaram o Spinraza no mercado em 2016 como tratamento para uma doença neuromuscular rara, e a Biogen lançou o Qalsody em 2023. A Ionis lançou mais dois medicamentos por meio de sua subsidiária cardiovascular Akcea, incluindo o ATTR Tegsedi (2018) e o cardiológico Waylivra (Europa, 2019). Ionis e AstraZeneca lançaram a polineuropatia Wainua em 2024.