A Ionis Pharmaceuticals é líder em tecnologia antisense para descobrir e desenvolver novos fármacos. Seu amplo portfólio clínico e pré-clínico visa uma ampla variedade de doenças, com ênfase em doenças cardiovasculares, metabólicas, neurológicas e raras. A Ionis e a Biogen lançaram o Spinraza em 2016 para tratar a atrofia muscular espinhal, e a Biogen lançou o Qalsody em 2023. A Ionis lançou mais dois medicamentos por meio de sua subsidiária cardiovascular Akcea, incluindo o ATTR Tegsedi (2018) e o cardiológico Waylivra (Europa, 2019). Ionis e AstraZeneca lançaram a polineuropatia Wainua em 2024. A Ionis recebeu a aprovação do FDA em 2024 para Tryngolza para uma rara síndrome de triglicérides, marcando seu primeiro lançamento independente.