A Rocket Pharmaceuticals Inc é uma biofarmacêutica avançada. Seu foco é desenvolver terapias genéticas para doenças pediátricas raras e devastadoras. A linha de produtos da empresa inclui RP-A501 para doença de Danaon, RP-L102 para anemia de Fanconi, RP-L201 para adesão leucocitária, RP-L301 para deficiência de piruvato quinase e RP-L401 para osteopetrose maligna infantil.