Design Therapeutics

A Design Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico envolvida na pesquisa e desenvolvimento de moléculas GenetaTM, que são uma nova classe de quimeras candidatas terapêuticas direcionadas a genes de pequenas moléculas, projetadas para modificar doenças ao abordar a causa subjacente de doenças causadas por mutações hereditárias de expansão repetida de nucleotídeos. O produto candidato da empresa é a ataxia de Friedreich (FA), seu segundo produto é a distrofia endotelial da córnea de Fuchs (FECD) e também está avançando seu programa GenetaTM para tratar outras doenças monogênicas graves causadas por repetição de nucleotídeos.