Generation Bio

A Generation Bio Co é uma empresa de medicina genética focada em criar terapias genéticas para tratamentos duráveis e redosáveis para pacientes com doenças raras e não tratadas. A empresa foca em doenças do fígado e da retina. Ela desenvolve duas plataformas distintas e complementares que, segundo ela, permitirão aplicações terapêuticas diferenciadas. Sua primeira plataforma é um sistema potente e altamente seletivo de liberação de ctLNP para ácidos nucléicos, projetado para evitar a eliminação fora do alvo pelo fígado e baço, permitindo que os ctLNPs persistam na circulação sistêmica e direcionem ligantes para tecidos e tipos de células específicos. Sua segunda plataforma é o novo iqDNA, uma variante otimizada do ceDNA.