A PTC Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias de pequenas moléculas por via oral. Sua área alvo é a biologia do RNA, o controle pós-transcricional dos eventos que ocorrem em uma célula quando um RNA mensageiro é copiado do DNA. Os produtos descobertos abordam várias áreas terapêuticas, incluindo doenças raras, como mutações sem sentido na distrofia muscular de Duchenne e oncologia.