A Regenxbio Inc é uma empresa de biotecnologia. Sua principal atividade é desenvolver e comercializar terapia gênica associada ao adenoma recombinante para corrigir um defeito genético subjacente. As doenças que a plataforma Regenxbio visa são metabólicas (hipercolesterolemia familiar homozigótica), neurodegenerativas (mucopolissacaridose) e retinianas (degeneração macular relacionada à idade úmida, retinite pigmentosa ligada ao X). A empresa obtém a maior parte de sua receita dos Estados Unidos.