A Stoke Therapeutics Inc é uma empresa de biotecnologia dedicada a restaurar a expressão proteica usando o potencial do corpo com RNA. Com sua abordagem exclusiva TANGO, a Stoke está desenvolvendo oligonucleotídeos antisense (ASOs) para restaurar seletivamente os níveis de proteína natural. Seu primeiro medicamento, zorevunersen, demonstrou o potencial de modificação da doença em pacientes com síndrome de Dravet. A empresa oferece programas iniciais focados em vários alvos, incluindo doenças haploinsuficientes do SNC e do olho, para regular a expressão proteica do gene subjacente de forma independente de mutação.
5 anos
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