A Vertex Pharmaceuticals é uma empresa global de biotecnologia que descobre e desenvolve fármacos para tratar doenças graves. Seus principais fármacos são Kalydeco, Orkambi, Symdeko e Trikafta/Kaftrio, onde as terapias Vertex são o padrão global. A Vertex diversificou seu portfólio com o Casgevy, uma terapia de edição de genes para talassemia beta e falciforme. Além disso, a Vertex está avaliando inibidores de pequenas moléculas para dor aguda e crônica usando tratamentos não opioides e inibidores de doenças renais mediadas por APOL1. A Vertex também estuda terapias celulares para uma possível cura funcional do diabetes tipo 1.